药审论坛 | 重组人凝血因子Ⅷ和Ⅸ临床试验共性问题的探讨

随着血友病患者对生活质量的需求提高，选择预防性治疗日益增多，对人凝血因子VIII和IX的需求量也在增长。目前国内外有多家企业正在积极进行重组人凝血因子VIII和IX的研发和上市许可的临床实验。本文主要就重组人凝血VIII（rhFVIII）和（rhFIX）临床研究中的一些共性问题进行探讨，主要涉及受试人群、疗效指标、安全性考虑、药动力学研究等方面的内容，以其能为企业研发和注册上市提供参考，同时为此类罕见病患者提供更多的治疗选择。